AI治病，走到哪一步了？

「說 AI 能治癒癌症更像是一種陳腔濫調，而非鼓舞人心，大多數人認為這是欺騙性的。」

8 月 16 日，Anthropic 執行長 Dario Amodei 在 X 上寫下了這句話。兩天後，Anthropic 公布了一項蛋白質設計實驗：Claude 操作一組專業模型和研究工具，設計出能夠與多個目標蛋白結合的新蛋白。再過一天，莫德納和默沙東宣布，包含機器學習設計環節的個體化癌症疫苗在黑色素瘤三期試驗中達到主要終點。

幾項成果集中出現，再次激起了外界對 AI 醫療的關注，資本市場也迅速作出反應。8 月 19 日，莫德納股價上漲約177%，默沙東上漲約 13%；Anthropic 相關實驗的驗證方 Twist 股價單日上漲 22.64%、從事 AI 精準醫療的 Tempus AI 也上漲 22%。熱度隨後擴散到整個生物科技板塊，iShares Biotechnology ETF 和 SPDR S&P Biotech ETF 當天分別上漲 6.6% 和 5.9%。

從蛋白質設計、AI 藥物發現，到個體化癌症疫苗的三期試驗，「AI 醫療」開始對應越來越具體的研究成果。那麼，這些進展分別到了哪一步？哪些已經經過人體臨床驗證，哪些還停留在實驗室；AI 又在其中承擔了什麼工作？它真的幫助人類「治癒」癌症了嗎？

「治癒」有著非常嚴格的要求

「AI 醫療」聽起來像是一個單獨的產業，但它內部其實包含一系列差別很大的工作。

演算法可以閱讀病歷、識別影像、預測疾病風險，也可以尋找藥物靶點、生成分子結構、篩選臨床試驗患者。它還可以輔助醫生選擇治療方案、計算放療劑量，或者監測患者服藥後的反應。

這些工作都與醫療有關，證據標準卻各不相同。

一個模型在醫學考試中答對問題，證明的是它能處理某種形式的文本；在歷史病例上準確預測診斷，證明的是它能複現數據中的模式；在醫院裡幫助醫生提高診斷率，需要前瞻性試驗；一種由 AI 參與設計的藥物是否有效，最終還要在患者身上與現有治療或者安慰劑進行比較。

美國食品藥品監督管理局（FDA）稱，自 2016 年以來已經收到超過 500 份包含 AI 組件的藥品和生物製品申報材料。這裡的「使用 AI」可以指預測藥代動力學、優化劑量、分析臨床終點、整合自然病史數據，也可以指輔助生產和品質控制。它說明 AI 已經成為藥物研發中的常用工具，並不意味著 500 款藥物由 AI 獨立發明。

已經獲得監管授權的醫療 AI，同樣主要分布在資訊處理環節。JAMA 2025 年的一項系統研究統計了 950 款 FDA 授權的 AI 醫療器械，其中 723 款屬於放射科，占比約 76%。它們處理的是 X 光片、CT、核磁共振和超聲等高度數位化的數據。

醫學影像有相對標準的輸入格式，醫院也已積累大量數位化資料，許多任務也擁有明確答案，例如一張影像中是否存在結節，病灶邊界在哪裡，前後兩次檢查發生了什麼變化。因此，這也是目前聚集了最多 AI 產品的醫療環節。

而對於治療來說，它所提出的是另一類問題。

診斷模型試圖回答「這個患者現在發生了什麼」。治療決策需要回答「採取某項干預後，這名患者會發生什麼」。同一個患者不可能同時接受兩套相互排斥的方案，研究者無法直接觀察那個沒有發生的結果。相關性很強的模型，也可能把接受某種治療的人群特徵誤認為治療效果。

這就是隨機對照試驗仍然重要的原因。Nature Medicine 關於因果機器學習的綜述指出，AI 可以結合臨床試驗和真實世界數據估算個體化治療效果，但偏差、混雜因素和錯誤的因果假設仍會產生錯誤預測。

至於「治癒」，醫學要求的不只是治療後暫時查不到癌細胞，還要確認它以後不再復發。美國國家癌症研究所將其解釋為癌症的所有痕跡已經消失，並且以後不會復發。患者即使進入持續多年的完全緩解，醫生通常仍然謹慎使用這個詞，因為未來尚未發生。

圖丨FDA 對於治癒的定義（來源：FDA）

模型在基準測試或歷史病例上取得高分，只能說明它完成了相應的預測任務。患者能否長期獲益，則要看對照試驗和數年隨訪。

三項成果，停在三道不同的門前

這種差別，可以從 Anthropic 最近公佈的實驗說起。

在這組持續 24 至 48 小時的任務中，Claude 通過閱讀論文和數據庫，調用公開的蛋白質結構預測與設計工具，挑選結合位置，生成候選蛋白，再根據計算結果不斷篩選和調整。

研究人員選定了 16 個目標蛋白，其中 15 個最終取得可以解釋的測量結果。實驗室對 1,320 個設計進行合成和測試，確認 354 個能夠結合目標，在 15 個目標中有 14 個找到了結合蛋白。部分任務的命中率超過 Anthropic 此前使用的常規流程。

這是一個紮實的研究成果。Claude 不只是總結已有知識，它連續工作了數十小時，組合專業模型，調整實驗策略，交出了能夠接受濕實驗檢驗的新設計。外部實驗室負責合成和檢測，也降低了模型對自己打分的風險。

圖丨Claude 成功協調多個開源蛋白質設計模型，生成了具有高成功率和親和力的結合蛋白。（來源：Anthropic）

不過，實驗對象是 15 個可以解釋的蛋白靶點，不是 15 種疾病；354 個結果是蛋白結合物，也不是 354 款藥。

一個蛋白能夠黏住靶點，只說明研發者找到某把可能插進鎖孔的鑰匙。它是否會打開正確的門，會不會同時損壞其他門，進入人體後能否抵達鎖孔，免疫系統是否把它清除，都需要其他實驗回答。Anthropic 在報告中也明確表示，這些小型結合蛋白不是標準意義上的藥物，結合只是藥物研發的第一步。

相比之下，Rentosertib 已經走得更遠。這是一款用於治療特發性肺纖維化的候選小分子藥物，其研發公司英矽智能使用 AI 尋找 TNIK 靶點，又通過生成模型設計分子結構。2025 年公布的隨機二期臨床試驗招募了 71 名患者，在為期 12 週的治療中觀察到初步療效信號，藥物總體耐受性尚可。

不過這項研究規模很小，全部組別共有 16 人退出，觀察時間也不足以判斷長期療效。研究者在論文中將結果稱為「令人鼓舞，值得進一步研究」，而非一項已經得到確認的治療突破。

2026 年 7 月，Rentosertib 進入三期試驗。它是目前最接近完整臨床驗證的 AI 藥物案例之一：AI 參與發現靶點、設計分子，候選藥隨後經歷臨床前實驗、一期安全性研究、隨機二期試驗，現在開始接受更大規模的人體檢驗。它仍未獲得上市許可，也沒有治癒特發性肺纖維化。

莫德納的個體化癌症疫苗又處在不同的位置。

研發人員先對每名患者的腫瘤和正常組織進行測序，找出腫瘤特有的突變，再用機器學習和生物資訊學演算法對候選新抗原排序。最多 34 個新抗原會被編碼進一條為患者單獨製造的 mRNA，目的是訓練免疫系統識別其腫瘤細胞。

在剛剛公布的 INTerpath-001 三期試驗中，1,137 名高風險皮膚黑色素瘤患者接受了治療。這些患者的腫瘤已經通過手術完全切除，研究考察的是疫苗聯合 Keytruda 能否降低術後復發和遠處轉移風險。

公司稱，試驗在預設的中期分析中達到無復發生存期和無遠處轉移生存期兩個終點。總體生存期仍在隨訪，風險比、絕對事件率、信賴區間和生存曲線尚未披露。

這項三期試驗驗證了「個體化疫苗加 Keytruda」整套方案的增量效果。它沒有設置一組由人類使用其他方法挑選新抗原的疫苗，也沒有比較「使用 AI」和「不使用 AI」。因此，研究能夠證明包含機器學習環節的療法有效，無法計算療效中有多少應當歸功於演算法。

三項成果分別回答了三個問題：模型能否設計出在實驗室中結合靶點的蛋白，AI 發現和設計的候選藥能否在人類身上顯示初步療效，包含機器學習組件的個體化療法能否在三期試驗中改善臨床終點。

我們不需要用「治癒」的名號來給他們增加分量。Anthropic 提高了蛋白質設計的實驗命中率，Rentosertib 把 AI 發現和設計的候選藥推進到後期臨床，莫德納則讓個體化癌症疫苗首次在三期試驗中取得陽性結果。這些已經是足夠重要的進展。

最昂貴的失敗，發生在演算法交卷以後

我們知道，現代藥物研發是一套不斷淘汰答案的制度。

研究人員從疾病機制中尋找靶點，從大量候選分子中找到能夠影響靶點的少數，再優化活性、穩定性、選擇性和生產條件。候選藥隨後進入細胞實驗、動物實驗和人體臨床試驗。每一步都會淘汰前一步看起來很有希望的結果。

一項關於臨床研發失敗的綜述估計，藥物從發現到獲批通常需要 10 至 15 年。即使已經進入一期人體試驗，約九成候選藥仍無法獲得批准。40%—50% 的失敗源於臨床療效不足，約 30% 源於無法接受的毒性。

圖丨藥物發現與開發的過程，以及每一步的失敗率。（來源：Acta Pharm Sin B）

而這組數字揭示了 AI 藥物研發最容易被忽略的一點：生成一個在計算上表現優秀的候選物，可能只加速了失敗率最高流程中的前半段。

靶點與疾病相關，不等於干預靶點就能改善疾病；分子在培養皿中有效，不等於它在人體內能夠達到足夠濃度；動物模型出現變化，也不保證人類患者獲得同樣結果。許多「完美」的候選藥，直到二期或者三期臨床才暴露出療效不足。

AlphaFold 就很好地代表了這種區別。它已經預測了約 2 億個蛋白質結構，極大擴展了研究人員可以利用的結構資訊。以前可能需要數月甚至數年才能獲得的線索，現在幾分鐘便能生成。科學家能夠更快提出假設，也可以研究一些過去缺乏實驗結構的蛋白。

但模型給出的通常是一個預測構象，而真實蛋白會在不同溫度、溶液環境和結合狀態下改變形態，也可能與其他蛋白、離子和小分子共同作用。研究人員比較 AlphaFold 預測與實驗結構後發現，即便模型信心很高，局部構象、側鏈位置和結構域方向仍可能不同。因此，這些預測更適合被視為「非常有價值的假設」，關鍵相互作用仍需實驗確認。

AI 可以提出更多候選答案，生命科學缺少的卻經常是高品質問題和能夠檢驗答案的數據。

2026 年 8 月，Nature Reviews Drug Discovery 發表的一篇行業評述認為，AI 在藥物研發中的技術成果很多，臨床相關影響仍然有限。作者把原因歸結為幾類：研究過度關注模型指標，生命科學數據高度依賴實驗條件，現實任務沒有被準確描述，技術團隊解決了一個容易計算的問題，卻未必解決藥物研發中真正阻塞決策的問題。

比如，一個生成模型可以在幾小時內創造數百萬個分子。但實驗室沒有能力合成和檢測其中大部分，更多候選物甚至會放大後續篩選壓力。真正有價值的提升是把最可能失敗的分子儘早排除，讓有限的實驗資源集中到更好的假設上。

在這個意義上，「更快失敗」也可能是 AI 對醫學的重要貢獻。它不等於「治癒」，卻可能節省數年時間和數億美元成本。

癌症會在治療過程中改寫題目

而就這次引發關注的癌症來說，它所對應的問題更要複雜得多。美國國家癌症研究所將癌症描述為一組相關疾病，已知類型超過 100 種。不同器官的腫瘤由不同細胞產生，受到不同基因、免疫環境和外界因素影響。即使病理名稱相同，兩名患者的突變組合和治療反應也可能相差很遠。

一名患者體內的腫瘤也不是整齊劃一的細胞群。腫瘤在不斷複製中積累突變，形成多個特徵不同的亞群。一次活檢取得的只是某個位置、某個時間的樣本，未必包含所有具有轉移或耐藥能力的細胞。

更棘手的是，治療還會改變腫瘤。藥物殺死敏感細胞後，少數具有耐藥性的細胞可能留下並擴張；免疫系統清除容易識別的細胞，也可能選擇出更善於隱藏的亞群。2025 年 Nature Reviews Immunology 的一篇綜述指出，腫瘤內部異質性與較差的臨床結局、對免疫檢查點抑制劑反應不足相關，免疫壓力本身也會參與塑造腫瘤演化。

演算法此時面對的不再是一道答案固定的識別題。模型根據過去患者的數據學習規律，新的藥物和治療組合卻會改變疾病的選擇環境。當診療方式發生變化，歷史數據中的關係也可能隨之失效。

癌症數據還存在一個看似矛盾的問題：醫院和研究機構保存了海量影像、基因組和病歷資料，但進入具體治療決策後，可用樣本迅速減少。

一旦按照癌症亞型、突變、治療史、年齡、免疫狀態和合併疾病繼續劃分，每組患者可能只剩很少幾人。真正需要個體化治療的罕見組合，恰好也是訓練數據最稀缺的位置。記錄方式不同、隨訪缺失、治療選擇偏差和人口代表性不足，還會繼續削弱模型的可靠性。

AI 仍然可以在這裡發揮作用。它能把病理圖像、基因突變和臨床資料放在一起分析，尋找單一數據源難以發現的患者亞群；能夠預測潛在新抗原、優化放療計畫、匹配臨床試驗，也能幫助醫生更早發現復發跡象。

這些工具提高的是觀察、排序和決策能力。它們給出的治療建議是否真正優於醫生原來的選擇，仍需要前瞻性研究；一項建議能否在不同醫院、不同族群和不斷變化的治療環境中保持有效，則需要真實世界驗證。

而當 AI 從識別疾病走向干預疾病，它就同時進入了因果關係、倫理責任和風險分配的領域。模型的一次錯誤分類可能導致重複檢查；一次錯誤治療建議可能讓患者錯過有效藥物，或者承受不必要的毒性。越接近患者身體，證明責任就越重。

因此，在「治癒癌症」乃至其他普通疾病的道路上，AI 依然任重而道遠。

成功之前的一切，正在加速

但話又說回來，AI 對醫學的影響，未必需要等待第一款「完全由 AI 發明」的藥物獲批才算成立。

它已經改變研究人員閱讀知識的速度，擴大了可搜尋的分子和蛋白質空間，也開始介入實驗設計、患者招募、臨床數據分析和監管材料處理。

FDA 與歐洲藥品管理局 2026 年共同發布的良好 AI 實踐原則，把「明確使用場景」放在核心位置：模型是否可靠，取決於它被用來回答什麼問題，以及答案將承擔多大的風險。

這也提供了一種更有意義的衡量方式。在藥物發現階段，可以考察 AI 是否縮短了候選物設計和優化時間，是否提高了經過實驗確認的命中率。在臨床階段，應當觀察它能否減少試驗失敗、改善患者招募、找到真正獲益的亞群。最終的標準仍然是患者是否活得更久、更健康，是否用更低成本獲得了安全有效的治療。

Rentosertib、Anthropic 的蛋白質設計和莫德納的個體化疫苗，正在把 AI 推向這條鏈條的不同位置。它們比單純的模型基準更接近生物世界，也比「AI 治癒癌症」複雜得多。

Dario 所說的陳腔濫調，問題或許就在這裡。它把一個仍在逐級驗證的過程提前寫成了結局，也讓那些已經發生、卻不夠戲劇化的進展失去了準確的名字。

截至今天，AI 已經開始影響科學家下一步選擇哪個靶點、設計哪個分子、進行哪項實驗，而患者能否被治癒，仍要由實驗、臨床和時間共同回答。

運營/排版：何晨龍

註：封面/首圖由 AI 輔助生成