UniQure (QURE) công bố dữ liệu giai đoạn I/IIa AMT-191 tích cực cho bệnh Fabry, cho thấy hoạt động enzyme được duy trì
UniQure (NASDAQ:QURE) là một trong những cổ phiếu giá rẻ triển vọng nhất để mua hiện nay. Vào ngày 6 tháng 2, UniQure đã công bố dữ liệu cập nhật tích cực từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn I/IIa của AMT-191, một liệu pháp gen dành cho bệnh Fabry. Tất cả 11 bệnh nhân ở ba mức liều khác nhau đều cho thấy hoạt động enzyme tăng lên, với bệnh nhân được điều trị lâu nhất duy trì mức cao này trong hơn một năm. Đáng chú ý, mức enzyme vượt mức bình thường đáng kể, cho thấy mối liên hệ rõ ràng giữa liều dùng và lượng enzyme được tạo ra.
Phương pháp điều trị này cho phép 6 trong số 11 bệnh nhân ngừng liệu pháp thay thế enzyme/ERT thường xuyên sau khi đáp ứng các tiêu chí lâm sàng cụ thể. Ngay cả sau khi ngừng ERT, các bệnh nhân vẫn duy trì mức lyso-Gb3 ổn định, chất độc thường tích tụ trong bệnh Fabry. Điều này cho thấy liệu pháp gen một lần có thể thay thế nhu cầu truyền dịch hai tuần một lần suốt đời đối với một số bệnh nhân.
Mặc dù liệu pháp này cho thấy nhiều hứa hẹn, UniQure đã tạm dừng sử dụng liều mới ở các nhóm liều trung bình và cao để đánh giá một số phát hiện về an toàn. Hai bệnh nhân trong nhóm liều trung bình đã gặp phải mức enzyme gan cao được phân loại là độc tính giới hạn liều, mặc dù cả hai đều đáp ứng tốt với điều trị bằng steroid. Các sự kiện nghiêm trọng trước đó được báo cáo ở nhóm liều cao bao gồm đau ngực và đột quỵ, mặc dù một số trường hợp được xác định là không liên quan đến thuốc nghiên cứu.
UniQure (NASDAQ:QURE) phát triển các phương pháp điều trị cho bệnh nhân mắc các bệnh hiếm gặp và nghiêm trọng khác tại Mỹ.
Tuyên bố miễn trừ trách nhiệm: Mọi thông tin trong bài viết đều thể hiện quan điểm của tác giả và không liên quan đến nền tảng. Bài viết này không nhằm mục đích tham khảo để đưa ra quyết định đầu tư.
Bạn cũng có thể thích
Thành viên bỏ phiếu của Fed năm nay, Harker: Cần điều chỉnh lãi suất nhỏ hơn, nhanh hơn và thường xuyên hơn để chống lạm phát, cảnh giác với việc kỳ vọng lạm phát bị cố định
Chủ tịch Cục Dự trữ Liên bang Cleveland, bà Harker, cho rằng áp lực lạm phát đã lan rộng ra ngoài lĩnh vực năng lượng, đầu tư AI và thuế quan đang đẩy chi phí lên cao; để tránh lạm phát cao bám rễ sâu vào nền kinh tế, Fed nên cân nhắc điều chỉnh lãi suất nhanh hơn và thường xuyên hơn với các bước nhỏ, thay vì chờ đợi áp lực lạm phát tích tụ rồi mới hành động mạnh. Bà không nêu rõ việc ủng hộ tăng lãi suất vào tháng 10, nhấn mạnh tính minh bạch trong chính sách: giải thích cơ chế phản ứng không đồng nghĩa với cam kết về lộ trình lãi suất.
Hoa Kỳ sẽ hủy trái phiếu quốc gia 20 năm? BNP Paribas: Có thể gây hoảng loạn thị trường, Citi: Đầu tư vào 20 năm sẽ vượt qua 10 năm
Có tin đồn trên thị trường rằng Bộ Tài chính Mỹ đang xem xét việc cắt giảm hoặc hủy phát hành trái phiếu kho bạc kỳ hạn 20 năm được tái khởi động vào năm 2020. Lợi suất trái phiếu kỳ hạn 20 năm luôn cao hơn trái phiếu kỳ hạn 10 năm và 30 năm, tạo ra cấu trúc “đỉnh lạc đà” với chi phí tài trợ cao. Thị trường quan tâm đến bảng khảo sát thường kỳ vào thứ Sáu tuần này, cũng như liệu vào tuyên bố tái cấp vốn hàng quý ngày 4/11 có phát đi tín hiệu rõ ràng hay không. Citigroup khuyên nên lên kế hoạch trước, nhưng BNP Paribas cảnh báo động thái này có thể bị hiểu là tín hiệu hoảng loạn do các công cụ chính sách đã cạn kiệt.
Đặt cược vào agent cá nhân để vượt qua đối thủ! Meta ra mắt mô hình mới Muse Wonder, Zuckerberg khẳng định đã vươn lên hàng đầu AI
Zuckerberg cho biết, so với mẫu Muse Spark đầu tiên kể từ khi tái cấu trúc kinh doanh AI, Muse Wonder lớn hơn, tiên tiến hơn và là một nâng cấp quan trọng. Meta cho biết, mẫu AI mới này có khả năng xử lý các nhiệm vụ như lập trình, tài chính và vấn đề pháp lý sánh ngang với ChatGPT của OpenAI và Claude của Anthropic. Lãnh đạo Meta AI cho biết, mẫu mới này có thể cạnh tranh với các mẫu AI tốt nhất trên thị trường hiện nay và đạt trình độ hàng đầu ngành trong các công việc trí tuệ nhân tạo cá nhân và chuyên nghiệp. Nếu muốn sử dụng mẫu AI mới trong ứng dụng agent Muse, người dùng cần đăng ký, với phí hàng tháng là 20 USD hoặc 100 USD một năm.
Marvell ra mắt bộ mở rộng bộ nhớ CXL thế hệ thứ hai, hỗ trợ tối đa 9TB bộ nhớ DDR4
Marvell phát hành bộ mở rộng bộ nhớ CXL thế hệ thứ hai, với một bộ điều khiển duy nhất hỗ trợ tối đa 9TB DDR4 hoặc 6TB DDR5 bộ nhớ, tốc độ nén đạt 250GB/s, nhằm giải quyết nút thắt bộ nhớ cho các mô hình lớn trong quá trình suy luận và nâng cao hiệu suất hạ tầng AI. AMD, Arm, Alibaba, Samsung và SK Hynix tham gia hợp tác hệ sinh thái, sản phẩm mới dự kiến sẽ có mẫu thử vào quý 1 năm 2027.
Giá tiền điện tử
Thêm
