Disc Medicine公司的罕见病药物在后期临床试验中取得成功

路透10月19日 - Disc Medicine公司（IRON.O）周一表示，其针对一种因阳光照射会引发剧烈疼痛的罕见病所研发的试验性口服药，在后期临床试验中达到了所有主要和次要目标，推动该公司股价 在盘前交易中飙升65%。

具体详情如下：

• 该公司正在测试比托佩汀（bitopertin）作为红细胞生成性原卟啉症（EPP）的治疗药物，这是一种使患者对阳光极其敏感的血液疾病

• 该病症会导致一种名为原卟啉IX（PPIX）的物质在血液中积聚，当患者暴露在阳光下时，会引发疼痛的皮肤反应

• 此前，美国食品药品监督管理局（FDA）于今年早些时候以“患者原卟啉水平降低与其耐受阳光能力之间缺乏明确关联”为由，拒绝批准该药物 (link)

• 该公司表示，共有183名12岁及以上服用比托佩汀的患者，其血液中的PPIX水平比服用安慰剂的患者降低了41.4%

• Disc Medicine公司表示，比托佩汀总体耐受性良好，未出现新的安全问题

• 通过待在室内和穿戴防护服来避免阳光照射，仍是管理该疾病的主要方式

• 目前美国批准的唯一EPP治疗方法是一种名为Scenesse的皮下激素植入剂

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