Takeda (TAK.US) Orezoptan được FDA Mỹ phê duyệt lưu hành để điều trị chứng ngủ rối loạn kiểu 1

Theo thông tin từ ứng dụng tài chính Zhihui Tong, vào ngày 5 tháng 8 theo giờ địa phương, FDA đã công bố việc cấp phép lưu hành tại Mỹ cho viên nén Oveporexton của Takeda (TAK.US), nhằm điều trị chứng ngủ rũ loại 1 (NT1). Trước đó, sản phẩm này đã nhận được các danh hiệu điều trị đột phá và duyệt ưu tiên từ FDA. Vào tháng 7 năm nay, Oveporexton cũng đã được phê duyệt lưu hành tại Trung Quốc.

Thông cáo báo chí chỉ ra rằng đây là loại thuốc đầu tiên được phê duyệt cho điều trị chứng ngủ rũ loại 1, có khả năng làm giảm tất cả các triệu chứng của căn bệnh này, đồng thời cũng là thuốc đầu tiên hoạt động thông qua việc nhắm trực tiếp vào thiếu hụt tín hiệu orexin – nguyên nhân gây ra căn bệnh này.

Chứng ngủ rũ là một bệnh lý thần kinh hiếm gặp liên quan đến rối loạn duy trì giấc ngủ và sự tỉnh táo mãn tính, đặc trưng chủ yếu bởi tình trạng buồn ngủ quá mức không thể kiểm soát vào ban ngày (EDS), tình trạng mất trương lực cơ đột ngột và các hiện tượng liên quan đến giấc ngủ REM khác (như liệt khi ngủ và ảo giác khi bắt đầu ngủ). Chứng ngủ rũ loại 1, còn gọi là chứng ngủ rũ kèm mất trương lực cơ, là do mất số lượng lớn các tế bào thần kinh tiết orexin tại vùng ngoài bên của vùng dưới đồi, dẫn đến lượng orexin giảm rõ rệt, triệu chứng lâm sàng điển hình là buồn ngủ ban ngày quá mức kèm theo các cơn mất trương lực cơ.

Oveporexton (TAK-861, tên gọi trước đây: Oboreton) là một chất chủ vận chọn lọc thụ thể orexin 2 (OX2R) dùng đường uống. Thuốc có khả năng kích thích chọn lọc OX2R nhằm phục hồi hoạt động của các chất dẫn truyền thần kinh hạ nguồn bị mất do giảm nồng độ orexin nội sinh, từ đó giải quyết vấn đề thiếu hụt orexin tiềm ẩn dẫn đến chứng ngủ rũ loại 1.