Оновлена версія 1-Disc Medicine успішно пройшла пізні клінічні випробування, що прокладає шлях до схвалення таблетки від "сонячної алергії"

Повністю переписано, додано коментарі аналітиків та довідкову інформацію

Padmanabhan Ananthan

Reuters, 19 жовтня - Компанія Disc Medicine (IRON.O) у понеділок повідомила, що її експериментальна пігулка для лікування рідкісної хвороби допомогла пацієнтам довше перебувати на сонці без болю, і на тлі цієї новини акції компанії підскочили в ранкових торгах на 35%.

Успіх пізньої фази клінічного випробування прокладає компанії Disc шлях до повторної подачі заявки на реєстрацію препарату бітопертин (bitopertin). Раніше Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) відхилило(link)заявку на цей препарат на початку цього року. Disc планує подати нові дані до кінця року, аби препарат міг отримати дозвіл та вийти на ринок приблизно в середині 2027 року.

На той момент FDA зазначило, що немає чіткого зв'язку між зниженням рівня порфірину у пацієнтів і їхньою толерантністю до сонця.

Бітопертин знаходиться у розробці для лікування еритропоетичної протопорфірії (EPP) — це спадкове гематологічне захворювання, при якому в крові накопичується речовина протопорфірин IX (PPIX), що робить пацієнтів надзвичайно чутливими до сонячного світла й викликає болючі шкірні реакції при його впливі.

"Ми вважаємо, що широта й узгодженість основних результатів дослідження фактично знімають усі сумніви щодо схвалення цього препарату", — прокоментувала аналітик Truist Даніелль Бріл.

У дослідженні, в якому взяли участь 183 пацієнти віком від 12 років, у групи, що приймала бітопертин, рівень PPIX знижувався на 41,4% у порівнянні з плацебо. На шостому місяці лікування щомісячний час безболісної активності на сонці зріс на 12,2 години.

Препарат також суттєво знизив частоту випадків фототоксичних реакцій, тобто болісних шкірних реакцій, викликаних світлом.

"Ці результати знаменують значний науковий прорив у сфері EPP... Я очікую, що вони назавжди змінять пріоритети у розробці ліків в цій галузі," — заявив генеральний директор Джон Квізел під час телефонної конференції.

На даний момент пацієнти з EPP переважно контролюють свій стан шляхом уникання сонячного світла або завдяки імплантату "Scenesse" від Clinuvel Pharmaceuticals CUV.AX.

Аналітики BMO прогнозують, що пікові продажі бітопертину сягнуть 1,7 мільярда доларів США, і очікують, що першими препарат почнуть використовувати пацієнти, які вже отримують лікування за розширеною програмою доступу FDA.

(З метою зручності для тих, для кого англійська не є рідною мовою, Reuters автоматично перекладає свої матеріали кількома іншими мовами. Через можливі помилки автоматичного перекладу або відсутність необхідного контексту Reuters не гарантує точність автоматизованого перекладу, і він надається лише для зручності читачів. Reuters не несе відповідальності за будь-які втрати чи шкоду, заподіяну використанням автоматизованого перекладу.)