UniQure (QURE) повідомляє про позитивні результати I/IIa фази дослідження AMT-191 для лікування хвороби Фабрі, демонструє стійку активність ферменту
UniQure (NASDAQ:QURE) є однією з найбільш перспективних недорогих акцій для покупки зараз. 6 лютого UniQure повідомила про позитивні оновлені дані з випробування фази I/IIa препарату AMT-191, який є генною терапією для лікування хвороби Фабрі. У всіх 11 пацієнтів на трьох різних рівнях дози спостерігалася підвищена активність ферменту, при цьому пацієнт, який отримував лікування найдовше, зберігав ці високі рівні більше року. Особливо важливо, що рівні ферменту значно перевищували нормальні показники, демонструючи чіткий зв'язок між отриманою дозою та кількістю виробленого ферменту.
Лікування дозволило 6 з 11 пацієнтів припинити регулярну терапію заміщення ферменту/ERT після досягнення певних клінічних критеріїв. Навіть після припинення ERT пацієнти зберігали стабільний рівень lyso-Gb3, токсичної речовини, яка зазвичай накопичується при хворобі Фабрі. Це свідчить про те, що одноразова генна терапія потенційно може замінити довічні, двотижневі інфузії для деяких пацієнтів.
Хоча терапія демонструє перспективність, UniQure призупинила нове дозування в середній та високій дозових групах для оцінки деяких показників безпеки. У двох пацієнтів із середньої дозової групи спостерігався підвищений рівень печінкових ферментів, що були класифіковані як токсичність, що обмежує дозу, хоча обидва добре відповіли на лікування стероїдами. Інші раніше повідомлені серйозні випадки у високодозовій групі включали біль у грудях і інсульт, хоча деякі були визначені як такі, що не пов'язані з досліджуваним препаратом.
UniQure (NASDAQ:QURE) розробляє лікування для пацієнтів, які страждають на рідкісні та інші важкі захворювання у США.
Відмова від відповідальності: зміст цієї статті відображає виключно думку автора і не представляє платформу в будь-якій якості. Ця стаття не повинна бути орієнтиром під час прийняття інвестиційних рішень.
Вас також може зацікавити
Інституції закликають до того, що вересневий звіт про зайнятість “вбив” очікування підвищення ставок у жовтні! “Нова Федеральна Резервна Комунікаційна Агенція”: звіт про зайнятість не змінив позицію Федеральної резервної системи, важливішим є вересневий індекс споживчих цін (CPI).
«Новий інформаційний ресурс Федеральної резервної системи» повідомляє, що високопосадовці Федеральної резервної системи цього тижня вже натякнули, що підвищення ставки у жовтні може не бути їх основним прогнозом. Зарплата та рівень безробіття у цьому звіті не свідчать про те, що ринок праці знову стає напруженим настільки, щоб суттєво підвищити ціновий тиск. Ймовірність підвищення ставки у жовтні, яку оцінювали трейдери, знизилась з майже 30% до близько 20% після оприлюднення даних, а деякий час навіть взагалі не враховувалося підвищення ставки до кінця року. Інститути вважають, що ринок праці характеризується «низьким рівнем найму і низьким рівнем звільнень», що дає Федеральній резервній системі підстави почекати з подальшими рішеннями; підвищення ставки у грудні все ще можливе. Реакція ринку свідчить про те, що «погані новини — це хороші новини», і що Wall Street досі стежить за дохідністю облігацій США на рівні 5%.
Оптимістичний погляд на зростаючий попит на AI-інференцію: Freedom підвищив рейтинг Cerebras (CBRS.US) до "Купувати", увага до переваг чіпів на рівні пластини.
Freedom Capital Markets підвищила рейтинг акцій виробника чіпів штучного інтелекту Cerebras Systems з "утримувати" до "купувати" та встановила цільову ціну в $209.
Користувачі Muse стрімко зростають, але довгострокові перспективи монетизації залишаються під питанням; BNP Paribas підтримує рейтинг Meta(META.US) "випереджає ринок"
AI-асистент Muse від Meta був завантажений понад 5,6 мільйонів разів за місяць після запуску, і на початковому етапі його показники перевищили ChatGPT та Sora. Однак BNP Paribas зазначає, що звички користувачів щодо використання цього продукту ще не сформувалися, і довгострокові перспективи комерціалізації залишаються невизначеними.
Ціни на криптовалюти
Більше
