Disc Medicine отримала повний лист-відповідь від FDA щодо Bitopertin для лікування EPP

• FDA визнало, що дослідження AURORA та BEACON надали достатні докази того, що bitopertin суттєво знижує рівень PPIX, і що існують сильні механістичні та біологічні підстави для використання біомаркера PPIX при протопорфірії
• FDA зазначило необхідність побачити результати триваючого дослідження фази 3 APOLLO перед прийняттям рішення
• Триваюче дослідження фази 3 APOLLO потенційно може слугувати основою для традиційного схвалення; основні дані очікуються у 4 кварталі 2026 року
  
  

WATERTOWN, Массачусетс, 13 лютого 2026 (GLOBE NEWSWIRE) — Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), біофармацевтична компанія, що спеціалізується на відкритті, розробці та комерціалізації нових методів лікування пацієнтів з серйозними гематологічними захворюваннями, оголосила, що Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA) сьогодні видало повний лист-відповідь (CRL) щодо нової заявки на лікарський засіб (NDA) для bitopertin як лікування пацієнтів з еритропоетичною протопорфірією (EPP). Bitopertin перебував на розгляді для прискореного схвалення та в рамках пілотної програми Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV).

Прискорене схвалення ґрунтується на (1) наявності доказів впливу на запропоновану сурогатну кінцеву точку (% зміни рівня метал-незв’язаного PPIX у цільній крові) і (2) на тому, чи є запропонована сурогатна кінцева точка, включаючи величину зміни, обґрунтовано ймовірною для прогнозування клінічної користі. За першим пунктом FDA погодилося, що AURORA та BEACON надали достатньо доказів, що bitopertin значно знижує рівень метал-незв’язаного PPIX у цільній крові. За другим — на основі аналізу результатів AURORA та BEACON, FDA дійшло висновку, що дослідження не показали зв’язку між відсотковою зміною PPIX та кінцевими точками, заснованими на впливі сонячного світла, як це вимірювалося у дослідженнях, незважаючи на сильні механістичні та біологічні підстави для використання біомаркера PPIX при протопорфірії. FDA вказало, що результати дослідження APOLLO можуть слугувати доказом для підтримки традиційного схвалення.

«Ми віддані впровадженню bitopertin для пацієнтів, розуміючи, наскільки критичною є ця потенційна терапія, що змінює перебіг захворювання, для спільноти EPP. Хоча наші зусилля щодо використання прискорених шляхів для швидкого надання bitopertin пацієнтам не увінчалися успіхом, ми продовжуємо шукати всі можливі шляхи для підтримки схвалення FDA», — сказав John Quisel, J.D., Ph.D., президент та головний виконавчий директор Disc Medicine. «CRL затримає потенційне схвалення bitopertin, але ми впевнені у триваючому дослідженні APOLLO, до якого ми бачимо неймовірний ентузіазм з боку спільноти EPP. Віра у наш продукт та програму визначає наш підхід, і ми будемо й надалі тісно співпрацювати з FDA для підтримки їхнього розгляду».

Disc вважає, що питання, яке було підняте, можна легко вирішити, оскільки дослідження APOLLO вже активно триває, а основні дані очікуються у 4 кварталі. Disc планує запросити зустріч типу A для обговорення нашого підходу з FDA. У січні було проведено сліпе переоцінювання розміру вибірки дослідження APOLLO, і на основі статистичного аналізу зміни розміру вибірки не знадобилося. Спостерігається значний ентузіазм серед пацієнтів та лікарів щодо дослідження APOLLO, що дозволило Disc завершити набір учасників у березні 2026 року, на кілька місяців раніше, ніж очікувалося. Після завершення APOLLO Disc подасть відповідь на CRL і очікує оновленого рішення FDA до середини 2027 року. Станом на 31 грудня 2025 року Disc має близько 791 мільйона доларів США у неаудованих готівкових коштах, їх еквівалентах та ринкових цінних паперах і зберігає орієнтир фінансової стійкості до 2029 року.

Disc Medicine проведе дзвінок для інвесторів о 8:00 за східноамериканським часом у вівторок, 17 лютого

щоб обговорити цей результат. Будь ласка, зареєструйтеся для участі у події на сторінці Events and Presentations сайту Disc ( ).

Копія CRL буде включена до форми 8-K, яку буде подано до Комісії з цінних паперів і бірж США, і яка буде доступна на ir.discmedicine.com.

Про Bitopertin

Bitopertin — це експериментальний, клінічно досліджуваний, який приймається перорально інгібітор транспортера гліцину 1 (GlyT1), розроблений для модуляції біосинтезу гему. GlyT1 — це мембранний транспортер, що експресується на розвиваючихся еритроцитах і необхідний для забезпечення достатньої кількості гліцину для синтезу гему та підтримки еритропоезу. Disc розробляє bitopertin як потенційний засіб для лікування низки гематологічних захворювань, включно з еритропоетичними порфіріями, де він має потенціал стати першим препаратом, що змінює перебіг захворювання. Bitopertin вивчався у кількох клінічних дослідженнях на пацієнтах з EPP, зокрема у відкритому дослідженні фази 2 BEACON, подвійно сліпому плацебо-контрольованому дослідженні фази 2 AURORA, відкритому продовженні HELIOS та підтверджувальному подвійно сліпому плацебо-контрольованому дослідженні фази 3 APOLLO.

Bitopertin є експериментальним препаратом і не схвалений для використання як терапія в жодній юрисдикції світу. Disc отримала глобальні права на bitopertin за ліцензійною угодою з Roche у травні 2021 року.

Про Disc Medicine

Disc Medicine (NASDAQ:IRON) — біофармацевтична компанія, яка прагне відкривати, розробляти і комерціалізувати нові методи лікування для пацієнтів з серйозними гематологічними захворюваннями. Ми формуємо портфель інноваційних, потенційно першокласних кандидатів у терапевтичні засоби, які мають на меті вирішити широкий спектр гематологічних захворювань шляхом впливу на фундаментальні біологічні шляхи еритроцитарної біології, зокрема біосинтез гему та регуляцію заліза. Для отримання додаткової інформації, будь ласка, відвідайте .