UniQure (QURE) сообщает о положительных результатах фазы I/IIa AMT-191 для болезни Фабри, демонстрируя устойчивую активность фермента
UniQure (NASDAQ:QURE) — одна из самых перспективных недорогих акций для покупки на данный момент. 6 февраля UniQure сообщила об обновлённых положительных данных по результатам фазы I/IIa клинических испытаний препарата AMT-191 — генной терапии болезни Фабри. У всех 11 пациентов, получавших три разные дозы, наблюдалось повышение активности фермента, причём у пациента с самым длительным сроком лечения этот высокий уровень сохранялся более года. Примечательно, что значения фермента были значительно выше нормы, что указывает на чёткую взаимосвязь между полученной дозой и количеством выработанного фермента.
Лечение позволило 6 из 11 пациентов прекратить регулярную заместительную ферментную терапию (ERT) после достижения определённых клинических критериев. Даже после прекращения ERT у пациентов сохранялся стабильный уровень lyso-Gb3, токсичного вещества, которое обычно накапливается при болезни Фабри. Это говорит о том, что однократная генная терапия потенциально может заменить пожизненные двухнедельные инфузии для некоторых пациентов.
Несмотря на перспективность терапии, UniQure приостановила набор новых пациентов в группы со средними и высокими дозами для оценки некоторых аспектов безопасности. У двух пациентов в группе со средней дозой были зафиксированы повышенные уровни печёночных ферментов, которые были классифицированы как токсичность, ограничивающая дозу, хотя оба пациента ответили на лечение стероидами. Другие ранее зарегистрированные серьёзные случаи в группе с высокой дозой включали боли в груди и инсульт; однако некоторые из них были признаны не связанными с исследуемым препаратом.
UniQure (NASDAQ:QURE) разрабатывает методы лечения для пациентов, страдающих редкими и другими тяжёлыми заболеваниями в США.
Дисклеймер: содержание этой статьи отражает исключительно мнение автора и не представляет платформу в каком-либо качестве. Данная статья не должна являться ориентиром при принятии инвестиционных решений.
Вам также может понравиться
Экспорт сырой нефти из Ближнего Востока восстановился до 98% от уровня до войны! Исследование JPMorgan раскрывает охлаждение "нефтяных сделок", но инфляция в энергетическом секторе не отступает
В отчёте команды аналитиков Morgan Stanley, включая Наташу Карнееву, опубликованном 29 сентября, говорится: «Главная артерия экспорта нефти на Ближнем Востоке вновь становится проходимой». По их словам, для региона, который всё ещё находится в состоянии войны, это «значительное восстановление», несмотря на то, что восстановление выглядит неравномерным.
Anthropic 2 трлн долларов IPO раскрывает слабые стороны: 47% доходов зависят от Amazon и Google, с каждого 1 доллара уходит 16 центов
Проспект Anthropic раскрывает, что в 2025 году 47% выручки компании будет проходить через облачные платформы Amazon и Google, что значительно больше по сравнению с 11% в 2023 году. За каждый доллар дохода от облачных платформ Anthropic должна выплачивать около 16 центов комиссионных за продвижение, что в сумме за год составляет примерно 351 миллион долларов. Кроме того, эти два гиганта одновременно выступают для Anthropic инвесторами, поставщиками вычислительных мощностей, дистрибьюторами и прямыми конкурентами.
Борьба за вычислительные мощности ИИ обостряется! Anthropic раскрыла соглашения на сумму 84,5 миллиарда долларов, что значительно превышает майские оценки. Двигатель роста ИИ SpaceX (SPCX.US) ускоряется вновь.
По сообщениям, Anthropic согласилась оплатить SpaceX за вычислительные мощности сумму, почти в два раза превышающую ранее оценённую.
