UniQure (QURE) ogłasza pozytywne wyniki fazy I/IIa badania AMT-191 dla choroby Fabry'ego, wykazując utrzymującą się aktywność enzymatyczną
UniQure (NASDAQ:QURE) to jedna z najbardziej obiecujących tanich akcji do kupienia obecnie. 6 lutego UniQure ogłosiło pozytywne, zaktualizowane dane z fazy I/IIa badania klinicznego AMT-191, będącego terapią genową dla choroby Fabry'ego. U wszystkich 11 pacjentów otrzymujących trzy różne dawki zaobserwowano wzrost aktywności enzymu, przy czym u pacjenta leczonego najdłużej wysokie poziomy enzymu utrzymywały się przez ponad rok. Co istotne, poziomy enzymu były znacznie powyżej normy, wykazując wyraźną zależność między dawką a ilością wyprodukowanego enzymu.
Terapia pozwoliła 6 z 11 pacjentów na zaprzestanie regularnej terapii zastępczej enzymami/ERT po spełnieniu określonych kryteriów klinicznych. Nawet po odstawieniu ERT pacjenci utrzymywali stabilne poziomy lyso-Gb3, toksycznej substancji, która zwykle gromadzi się w przebiegu choroby Fabry'ego. Sugeruje to, że jednorazowa terapia genowa może potencjalnie zastąpić konieczność dożywotnich, cotygodniowych wlewów u niektórych pacjentów.
Choć terapia wydaje się obiecująca, UniQure wstrzymało podawanie nowych dawek w grupach średniej i wysokiej dawki, aby ocenić pewne kwestie bezpieczeństwa. U dwóch pacjentów w grupie średniej dawki wystąpiły wysokie poziomy enzymów wątrobowych, zaklasyfikowane jako toksyczność ograniczająca dawkę, choć obaj odpowiedzieli na leczenie steroidami. Inne wcześniej zgłaszane poważne zdarzenia w grupie wysokiej dawki obejmowały ból w klatce piersiowej i udar, choć niektóre uznano za niezwiązane z badaną substancją.
UniQure (NASDAQ:QURE) opracowuje terapie dla pacjentów cierpiących na rzadkie oraz inne poważne choroby w Stanach Zjednoczonych.
Zastrzeżenie: Treść tego artykułu odzwierciedla wyłącznie opinię autora i nie reprezentuje platformy w żadnym charakterze. Niniejszy artykuł nie ma służyć jako punkt odniesienia przy podejmowaniu decyzji inwestycyjnych.
Może Ci się również spodobać
Różnice w wycenie AI się pogłębiają! IPO Anthropic: rozgrzana Dolina Krzemowa wycenia na 2 biliony dolarów, podczas gdy spokojna Wall Street uznaje tylko 1,5 biliona
Dyskusja na temat wyceny IPO Anthropic rozrywa przepaść cenową między Doliną Krzemową a Wall Street. Inwestorzy venture capital z Doliny Krzemowej nadal stawiają wysoko na wzrost AI, część banków inwestycyjnych we wczesnych rozmowach szacuje wycenę na około 2 biliony dolarów. Instytucje rynku publicznego na Wall Street skupiają się natomiast na wysokich stopach procentowych, nakładach kapitałowych na moc obliczeniową oraz presji na ciągłe finansowanie, skłaniając się ku wycenie na poziomie 1,5 biliona dolarów.
Micron (MU.US) rozmowa kwartalna Q4: Zarząd podkreśla, że "nie widzimy momentu równowagi podaży i popytu", 75% dostaw na przyszły rok już zabezpieczone, rok 2028 będzie bardziej napięty niż 2027.
Zarząd Micron Technology (MU.US) podczas konferencji telefonicznej za czwarty kwartał wyraził optymizm, stwierdzając, że popyt na pamięci napędzany przez AI pozostaje silny, a relacja podaży do popytu będzie napięta w 2027 i 2028 roku.
Po doświadczeniu Muse, całkowicie sprzedałem Airbnb
Doświadczony analityk, który miał duże udziały w Airbnb, zdecydował się całkowicie sprzedać swoje akcje po zaledwie 10 dniach korzystania z aplikacji Meta AI Muse. Uważa, że Muse nie tylko rozumie jego preferencje, ale także pomaga mu ominąć Airbnb i rezerwować noclegi bezpośrednio, przy czym cena jest nawet o 60% niższa. Gdy agenci AI zaczynają porównywać ceny, anulować i ponownie rezerwować w naszym imieniu, „mur ochronny ruchu” na którym opierają się platformy internetowe, może być zagrożony – nadchodzi era „proaktywnego handlu elektronicznego”.
Goldman Sachs: AI musi najpierw przejść przez trudności, aby potem przynieść korzyści
Ceny krypto
Więcej
