Disc Medicineの希少疾患治療薬が後期臨床試験で成功を収める

ロイター 10月19日 - Disc Medicine（IRON.O）は月曜日、日光への曝露で激しい痛みを引き起こす稀な疾患に対する実験的経口薬について、後期臨床試験で全ての主要および副次的目標を達成したと発表した。これを受けて同社株価はプレマーケット取引で65%急騰した。

詳細は以下の通り：

• 同社は赤血球生成性プロトポルフィリン症（EPP）の治療薬としてbitopertinをテストしており、これは患者が日光に極めて敏感になる血液疾患である

• この疾患は「プロトポルフィリンIX（PPIX）」という物質が血液中に蓄積されることが原因であり、患者が日光に曝されると痛みを伴う皮膚反応を引き起こす

• 以前、米国食品医薬品局（FDA）は、「患者のプロトポルフィリンレベルの低下と日光耐性の向上との間に明確な関連性がない」として、今年初めにこの薬の承認を拒否した (link)

• 同社によると、bitopertinを服用した12歳以上の患者183人では、血中PPIXレベルがプラセボを投与された患者と比べて41.4％低下した

• Disc Medicineは、bitopertinは全体的に良好に耐容されており、新たな安全性の問題は見られなかったと述べた

• 屋内での生活や防護服の着用によって日光を避けることが、依然としてこの疾患を管理する主な方法である

• 現在、米国で承認されている唯一のEPP治療法は「Scenesse」と呼ばれる皮下ホルモンインプラントである

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