グラクソ・スミスクライン（GSK.US）、Inovio（INO.US）、Agios（AGIO.US）が相次いで審査待ち、米国株式市場の新薬がFDA承認のチャンスを迎える

先週、米国食品医薬品局（FDA）は複数の新規および拡大適応薬を承認しました。その中でも特に注目されたのは、ImmunityBio(IBRX.US)のAnktivaが別の種類の膀胱がんに対して承認されたことです。現在、すべての注目はFDAのB型肝炎、呼吸器疾患、鎌状赤血球症治療薬の決定に向けられています。

今後数週間、この流れは続き、FDAはGlaxoSmithKline(GSK.US)、Sun Pharmaceutical、Inovio Pharmaceuticals(INO.US)、Agios Pharmaceuticals(AGIO.US)に対する判断を順次下す予定です。

FDAによるGlaxoSmithKlineのB型肝炎治療薬への判断

FDAは10月26日に、GlaxoSmithKline傘下のBepirovirsenについての決定を発表する可能性が高いです。これは成人の慢性B型肝炎に対する開発中の薬剤で、ウイルスの複製を助けるタンパク質の産生を抑え、免疫系が感染を制御できるようにすることを目指しており、継続的な薬物投与を不要にする可能性があります。

この申請は、フェーズ3のB-Well 1およびB-Well 2試験により支持されています。これらの試験では、Bepirovirsenと標準治療を併用した適格な患者のうち、19%が機能的治癒を達成した一方で、標準治療のみの患者は誰も治癒しませんでした。機能的治癒とは、治療なしでB型肝炎ウイルスが抑制された状態を指します。

研究開始時にウイルス活性が低かった患者では、機能的治癒率は26%に達しました。

GlaxoSmithKlineによれば、米国では約170万人がこの病に影響されており、FDAはこの申請に優先審査資格とブレークスルー治療薬指定を与えました。

InovioのRRP治療薬が注目

続いて、投資家の注目はInovio Pharmaceuticalsに集まります。同社が開発中の成人再発性呼吸器乳頭腫症(RRP)治療薬INO-3107は、10月30日に規制当局の判断が下される見込みです。

RRPは特定のヒトパピローマウイルス(HPV)亜型によって引き起こされる希少疾患で、呼吸道内に繰り返し腫瘤ができる病気です。患者はこれらの腫瘤を取り除くために手術を繰り返し受ける必要があります。

INO-3107は、免疫系がHPVに感染した細胞を攻撃するのを助けることを目的としています。Inovioは迅速承認を求めており、この病気は米国で約1.4万人に影響を与えているとされています。

32人の患者を対象とした第1/2相試験では、治療後1年以内に必要な手術回数が減少した患者は81.3%、治療期間中または治療後に手術不要となった患者は28.1%でした。

AgiosはMitapivatの承認判断を待つ

Mitapivatは以前に特定の遺伝性血液疾患に対して承認されており、現在Agiosは16歳以上の鎌状赤血球症患者への迅速承認を目指しています。鎌状赤血球症は貧血や臓器障害を引き起こす可能性があります。承認判断は11月1日に発表される予定です。

この経口薬はピルビン酸キナーゼという酵素を活性化させ、赤血球がエネルギーを産生し、より効果的に機能できるようにします。

申請を支えるのは、207人の患者を対象とした第3相Rise Up試験です。研究によれば、Mitapivat治療群の患者の40.6%が臨床的に意義のあるヘモグロビン値の上昇を達成し、プラセボ群では2.9%にとどまりました。

追加分析では、Mitapivat治療を受けた患者は、輸血が必要となる可能性も低いことが示されました。

Sun PharmaceuticalはIlumyaの適応拡大を目指す

インドに本社を置くSun Pharmaceuticalは、最近Organon(OGN.US)の買収を通じて米国事業を拡大しています。同社はIlumyaに対するFDAの決定を待っています。この注射薬は活動性乾癬性関節炎の治療適応拡大が申請されています。

Ilumyaはインターロイキン-23(IL-23)を阻害することで炎症反応に関与するタンパク質の働きを抑えます。この薬は2018年に米国で中等度から重度のプラーク型乾癬治療薬として初めて承認されました。

Sun Pharmaceuticalは、Ilumyaの適応を皮膚症状から関節関連疾患の患者へと拡大する承認を求めており、承認判断は10月29日に発表される予定です。