Il farmaco per malattie rare di Disc Medicine ha avuto successo negli studi clinici avanzati.

Reuters, 19 ottobre - Disc Medicine (IRON.O) ha annunciato lunedì che il suo farmaco sperimentale orale, sviluppato per una rara malattia caratterizzata da dolore intenso causato dall'esposizione al sole, ha raggiunto tutti gli obiettivi primari e secondari nei trial clinici avanzati, facendo schizzare il prezzo delle sue azioni del 65% nelle contrattazioni pre-market.

Dettagli specifici:

• L'azienda sta testando bitopertin come trattamento contro la protoporfiria eritropoietica (EPP), una malattia del sangue che rende i pazienti estremamente sensibili alla luce solare

• Questa patologia causa un accumulo nel sangue di una sostanza chiamata protoporfirina IX (PPIX), che, quando i pazienti sono esposti al sole, provoca dolorose reazioni cutanee

• In precedenza, la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha rifiutato di approvare il farmaco all'inizio di quest'anno, citando una “mancanza di correlazione chiara tra la riduzione dei livelli di protoporfirina nei pazienti e la loro capacità di tollerare la luce solare” (link)

• L'azienda ha dichiarato che tra i 183 pazienti di almeno 12 anni che hanno assunto bitopertin, i livelli di PPIX nel sangue si sono ridotti del 41,4% rispetto ai pazienti che hanno assunto il placebo

• Disc Medicine afferma che bitopertin è generalmente ben tollerato, senza nuove problematiche di sicurezza

• Evitare l'esposizione al sole rimanendo al chiuso e indossando indumenti protettivi rimane il metodo principale per gestire la malattia

• Attualmente, l'unico trattamento approvato per l'EPP negli Stati Uniti è un impianto sottocutaneo di un ormone chiamato Scenesse

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