Disc Medicine riceve una lettera di risposta completa dalla FDA per Bitopertin per il trattamento dell'EPP
- La FDA ha riconosciuto che gli studi AURORA e BEACON hanno fornito prove sufficienti che bitopertin riduce significativamente il PPIX e che esiste una forte plausibilità meccanicistica e biologica a supporto dell’utilizzo del biomarcatore PPIX nella protoporfiria
- La FDA ha indicato la necessità di vedere i risultati dello studio di Fase 3 APOLLO in corso prima di prendere una decisione
- Lo studio di Fase 3 APOLLO in corso ha il potenziale di servire come base per l’approvazione tradizionale; i dati principali sono previsti nel Q4 2026
WATERTOWN, Mass., 13 febbraio 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), un’azienda biofarmaceutica focalizzata sulla scoperta, sviluppo e commercializzazione di trattamenti innovativi per pazienti affetti da gravi malattie ematologiche, ha annunciato che oggi la U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha emesso una Complete Response Letter (CRL) per la New Drug Application (NDA) di bitopertin come trattamento per pazienti con protoporfiria eritropoietica (EPP). Bitopertin era in fase di revisione per l’approvazione accelerata e come parte del programma pilota Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV).
L’approvazione accelerata si basa su (1) se ci siano evidenze di un effetto sull’endpoint surrogato proposto (% di cambiamento nel PPIX privo di metalli nel sangue intero) e (2) se l’endpoint surrogato proposto, incluso l’entità del cambiamento, sia ragionevolmente probabile che predica un beneficio clinico. Sul primo punto, la FDA ha concordato che AURORA e BEACON hanno fornito prove sufficienti che bitopertin riduce significativamente il PPIX privo di metalli nel sangue intero. Sul secondo punto, sulla base della revisione dei risultati di AURORA e BEACON, la FDA ha concluso che gli studi non hanno mostrato evidenze di associazione tra la variazione percentuale del PPIX e gli endpoint basati sull’esposizione alla luce solare, come misurato negli studi, nonostante la forte plausibilità meccanicistica e biologica a sostegno dell’uso del biomarcatore PPIX nella protoporfiria. La FDA ha indicato che i risultati dello studio APOLLO potrebbero servire come evidenza a sostegno dell’approvazione tradizionale.
“Siamo impegnati a portare bitopertin ai pazienti, sapendo quanto questa terapia potenzialmente modificante la malattia sia cruciale per la comunità EPP. Sebbene i nostri sforzi di utilizzare percorsi accelerati per portare rapidamente bitopertin ai pazienti non abbiano avuto successo, continuiamo a perseguire tutte le strade a sostegno dell’approvazione FDA,” ha dichiarato John Quisel, J.D., Ph.D., Presidente e Chief Executive Officer di Disc Medicine. “La CRL ritarderà la potenziale approvazione di bitopertin, ma abbiamo fiducia nello studio APOLLO in corso, per il quale stiamo vedendo un entusiasmo incredibile dalla comunità EPP. La fiducia nel nostro prodotto e nel nostro programma guida il nostro approccio, e continueremo a lavorare a stretto contatto con la FDA per supportare la loro revisione.”
Disc ritiene che la questione sollevata sia facilmente affrontabile, dato che lo studio APOLLO è già ben avviato con dati principali previsti nel Q4. Disc prevede di richiedere un incontro di Tipo A per rivedere il nostro approccio con la FDA. Una rianalisi cieca delle dimensioni del campione dello studio APOLLO è stata condotta a gennaio e non sono state necessarie modifiche alla dimensione del campione sulla base dell’analisi statistica. C’è stato un notevole entusiasmo da parte di pazienti e medici attorno allo studio APOLLO, permettendo a Disc di completare l’arruolamento nello studio a marzo 2026, diversi mesi prima del previsto. Al completamento di APOLLO, Disc presenterà quindi una risposta alla CRL e si aspetta una decisione aggiornata della FDA entro metà 2027. Disc dispone di circa 791 milioni di dollari al 31 dicembre 2025 in liquidità non revisionata, equivalenti di cassa e titoli negoziabili e mantiene la previsione di avere risorse fino al 2029.
Disc Medicine terrà una call per gli investitori alle 8:00 ET di martedì 17 febbraio
Una copia della CRL sarà inclusa in un Form 8-K che sarà depositato presso la Securities and Exchange Commission, accessibile su ir.discmedicine.com.
Informazioni su Bitopertin
Bitopertin è un inibitore orale sperimentale, in fase clinica, del trasportatore di glicina 1 (GlyT1) progettato per modulare la biosintesi dell’eme. GlyT1 è un trasportatore di membrana espresso sui globuli rossi in sviluppo ed è necessario per fornire sufficiente glicina per la biosintesi dell’eme e supportare l’eritropoiesi. Disc sta sviluppando bitopertin come potenziale trattamento per una gamma di malattie ematologiche tra cui le porfirie eritropoietiche, dove ha il potenziale di essere la prima terapia modificante la malattia. Bitopertin è stato studiato in diversi studi clinici su pazienti con EPP, incluso lo studio BEACON di Fase 2 a braccio aperto, lo studio AURORA di Fase 2 in doppio cieco, controllato con placebo, uno studio di estensione HELIOS a braccio aperto, e lo studio confermativo APOLLO di Fase 3 in doppio cieco, controllato con placebo.
Bitopertin è un agente sperimentale e non è approvato come terapia in nessuna giurisdizione mondiale. Disc ha ottenuto i diritti globali su bitopertin tramite un accordo di licenza da Roche a maggio 2021.
Informazioni su Disc Medicine
Disc Medicine (NASDAQ:IRON) è un’azienda biofarmaceutica impegnata nella scoperta, sviluppo e commercializzazione di trattamenti innovativi per pazienti affetti da gravi malattie ematologiche. Stiamo costruendo un portafoglio di candidati terapeutici innovativi, potenzialmente primi nel loro genere, che mirano a coprire un ampio spettro di malattie ematologiche tramite il targeting di percorsi biologici fondamentali della biologia dei globuli rossi, in particolare la biosintesi dell’eme e l’omeostasi del ferro. Per ulteriori informazioni, visitare .
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