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BioMarin affirme que les données sur 5 ans démontrent l'efficacité durable de Pombiliti plus Opfolda dans le traitement de la maladie de Pompe

BioMarin affirme que les données sur 5 ans démontrent l'efficacité durable de Pombiliti plus Opfolda dans le traitement de la maladie de Pompe

MT newswireMT newswire2026/10/02 16:06
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11h56 EDT, 02/10/2026 (MT Newswires) -- BioMarin Pharmaceutical (BMRN) a déclaré vendredi que les données sur cinq ans provenant d'une étude d'extension ouverte ont montré que la thérapie Pombiliti associée à Opfolda offrait des résultats durables sur la fonction motrice et une stabilisation relative de la fonction pulmonaire chez les patients atteints de la maladie de Pompe à début tardif. La société a indiqué qu'aucun nouveau signal de sécurité n'a été identifié, bien que 51,2 % des participants aient présenté des effets indésirables liés au traitement, principalement gérables, et que cinq personnes aient interrompu le traitement pour des raisons de sécurité. Les actions de la société ont baissé de 1,4 % lors des échanges de vendredi. Prix : 57,65, Variation : -0,79, Variation en pourcentage : -1,36
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