BioMarin publie les données de l’extension sur cinq ans de l’essai de phase 3 PROPEL pour Pombiliti plus Opfolda chez les patients atteints de la maladie de Pompe à début tardif

Bitget2026/10/02 15:11

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BioMarin a présenté les résultats d’extension de cinq ans de l’étude de Phase 3 de Pombiliti avec Opfolda dans la maladie de Pompe à début tardif lors du congrès de la World Muscle Society.
Le suivi à long terme a montré une capacité de marche durable avec une fonction pulmonaire globalement stable, soutenant un bénéfice prolongé dans une maladie progressive.
Le profil de sécurité est resté globalement cohérent avec l’expérience antérieure, sans nouveau signal de sécurité ; certains patients ont arrêté le traitement en raison d’effets indésirables.
Des mises à jour séparées de Phase 1/2 concernant le médicament expérimental contre la dystrophie de Duchenne, nivudirsen, ont été présentées, montrant des signaux de production de dystrophine avec une tolérance globalement favorable.

Avertissement : Ce résumé d’actualité a été créé par Public Technologies (PUBT) à l’aide d’une intelligence artificielle générative. Bien que PUBT s’efforce de fournir des informations précises et actuelles, ce contenu généré par IA est uniquement à titre informatif et ne doit pas être interprété comme un conseil financier, d’investissement ou juridique. BioMarin Pharmaceutical Inc. a publié le contenu original utilisé pour générer ce résumé via PR Newswire (Ref. ID : 202610021100PR_NEWS_USPR_____SF62144) le 2 octobre 2026, et est seule responsable des informations y figurant.

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