Disc Medicine erhält vollständigen Antwortbrief von der FDA für Bitopertin zur Behandlung von EPP
- Die FDA hat anerkannt, dass AURORA und BEACON ausreichende Belege dafür geliefert haben, dass Bitopertin den PPIX-Wert signifikant senkt und dass es eine starke mechanistische und biologische Plausibilität für die Verwendung des PPIX-Biomarkers bei Protoporphyrie gibt.
- Die FDA wies darauf hin, dass die Ergebnisse der laufenden Phase-3-Studie APOLLO abgewartet werden müssen, bevor eine Entscheidung getroffen wird.
- Die laufende Phase-3-Studie APOLLO könnte als Grundlage für eine traditionelle Zulassung dienen; die wichtigsten Daten werden für das vierte Quartal 2026 erwartet.
WATERTOWN, Mass., 13. Februar 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung neuartiger Behandlungen für Patienten mit schweren hämatologischen Erkrankungen konzentriert, gab bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) heute ein Complete Response Letter (CRL) für den New Drug Application (NDA) für Bitopertin als Behandlung für Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie (EPP) ausgestellt hat. Bitopertin wurde im Rahmen des beschleunigten Zulassungsverfahrens sowie des Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV) Pilotprogramms geprüft.
Die beschleunigte Zulassung basiert auf (1) dem Nachweis einer Wirkung auf den vorgeschlagenen Surrogatendpunkt (% Veränderung von metallfreiem PPIX im Vollblut) und (2) darauf, ob der vorgeschlagene Surrogatendpunkt, einschließlich des Ausmaßes der Veränderung, mit hoher Wahrscheinlichkeit einen klinischen Nutzen vorhersagt. Im ersten Punkt stimmte die FDA zu, dass AURORA und BEACON ausreichende Belege dafür geliefert haben, dass Bitopertin den Gehalt an metallfreiem PPIX im Vollblut signifikant senkt. Im zweiten Punkt kam die FDA nach Durchsicht der Ergebnisse von AURORA und BEACON zu dem Schluss, dass die Studien keinen Nachweis für einen Zusammenhang zwischen der prozentualen Veränderung von PPIX und den auf Sonnenlichtexposition basierenden Endpunkten, wie sie in den Studien gemessen wurden, zeigen, trotz der starken mechanistischen und biologischen Plausibilität für die Verwendung des PPIX-Biomarkers bei Protoporphyrie. Die FDA deutete an, dass die Ergebnisse der APOLLO-Studie als Nachweis zur Unterstützung einer traditionellen Zulassung dienen könnten.
„Wir sind entschlossen, Bitopertin den Patienten zur Verfügung zu stellen, denn wir wissen, wie wichtig diese potenziell krankheitsmodifizierende Therapie für die EPP-Gemeinschaft ist. Auch wenn unsere Bemühungen, beschleunigte Wege zu nutzen, um Bitopertin schnell zu den Patienten zu bringen, nicht von Erfolg gekrönt waren, verfolgen wir weiterhin alle Möglichkeiten, um die FDA-Zulassung zu unterstützen“, sagte John Quisel, J.D., Ph.D., Präsident und CEO von Disc Medicine. “Der CRL wird die mögliche Zulassung von Bitopertin verzögern, aber wir haben Vertrauen in die laufende APOLLO-Studie, für die wir eine unglaubliche Begeisterung in der EPP-Gemeinschaft erleben. Vertrauen in unser Produkt und unser Programm leitet unseren Ansatz, und wir werden weiterhin eng mit der FDA zusammenarbeiten, um deren Überprüfung zu unterstützen.“
Disc ist der Ansicht, dass das angesprochene Problem leicht zu lösen ist, da die APOLLO-Studie bereits gut voranschreitet und die wichtigsten Daten für das vierte Quartal erwartet werden. Disc plant, ein Type-A-Meeting zu beantragen, um den Ansatz mit der FDA zu besprechen. Eine verblindete Stichprobengrößen-Neuschätzung der APOLLO-Studie wurde im Januar durchgeführt, und es waren keine Änderungen der Stichprobengröße auf Grundlage der statistischen Analyse erforderlich. Es herrschte große Begeisterung von Patienten und Ärzten für die APOLLO-Studie, sodass Disc die Studienteilnehmer bereits im März 2026 und damit mehrere Monate früher als erwartet rekrutieren konnte. Nach Abschluss von APOLLO würde Disc eine Antwort auf den CRL einreichen und eine aktualisierte Entscheidung der FDA bis Mitte 2027 erwarten. Zum 31. Dezember 2025 verfügte Disc über etwa 791 Millionen US-Dollar an nicht geprüften Barmitteln, Zahlungsmitteläquivalenten und marktfähigen Wertpapieren und hält an der Prognose fest, bis 2029 finanziellen Spielraum zu haben.
Disc Medicine wird am Dienstag, den 17. Februar, um 8 Uhr ET einen Investoren-Call abhalten
Eine Kopie des CRL wird in einem Formblatt 8-K enthalten sein, das bei der Securities and Exchange Commission eingereicht und auf ir.discmedicine.com zugänglich sein wird.
Über Bitopertin
Bitopertin ist ein oraler, in der klinischen Entwicklung befindlicher Hemmer des Glycintransporters 1 (GlyT1), der die Häm-Biosynthese modulieren soll. GlyT1 ist ein Membrantransporter, der auf sich entwickelnden roten Blutkörperchen exprimiert wird und notwendig ist, um ausreichend Glycin für die Häm-Biosynthese bereitzustellen und die Erythropoese zu unterstützen. Disc entwickelt Bitopertin als potenzielle Behandlung für eine Reihe hämatologischer Erkrankungen, darunter erythropoetische Porphyrien, wo es die erste krankheitsmodifizierende Therapie sein könnte. Bitopertin wurde in mehreren klinischen Studien bei Patienten mit EPP untersucht, darunter die offene Phase-2-BEACON-Studie, die doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-AURORA-Studie, eine offene Erweiterungsstudie HELIOS und die bestätigende doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-APOLLO-Studie.
Bitopertin ist ein Prüfpräparat und in keinem Land der Welt als Therapie zugelassen. Disc erwarb im Mai 2021 im Rahmen eines Lizenzabkommens mit Roche die weltweiten Rechte an Bitopertin.
Über Disc Medicine
Disc Medicine (NASDAQ:IRON) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich der Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung neuartiger Behandlungen für Patienten mit schweren hämatologischen Erkrankungen verschrieben hat. Wir bauen ein Portfolio innovativer, potenziell erstklassiger Therapeutika auf, die ein breites Spektrum hämatologischer Erkrankungen abdecken sollen, indem sie auf grundlegende biologische Wege der roten Blutkörperchen-Biologie, insbesondere der Häm-Biosynthese und des Eisenstoffwechsels, abzielen. Weitere Informationen finden Sie unter .
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